젬백스, PSP 임상 2상 연장시험 최종 보고서 수령…안전성 확인

젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP)와 관련된 국내 2상 연장 임상시험 최종 결과보고서(CSR)를 9일 수령했다고 밝혔다. 이번 연장 임상시험에서 사용된 GV1001은 약물의 내약성과 안전성과 관련된 데이터를 확보하고, 안전성이 재확인되었다고 회사는 강조했다.

회사는 ADR(약물이상반응) 중 중대한 ADR은 발생하지 않았으며, 임상시험 중단이나 사망을 초래하는 ADR도 나타나지 않았다고 설명했다. 전반적인 이상사례에 대한 평가에서도 새롭고 예상치 못한 안전성 문제는 발견되지 않았으며, 실험실검사에서도 치료군 간에 임상적으로 유의미한 차이는 없었다.

CSR에는 연장 임상시험의 안전성을 포함하여, 선행 임상시험과 연장 임상시험을 통합한 72주 간의 임상시험 결과가 담겼다. 이 결과에는 외부 대조군과의 비교 분석 및 일부 하위 도메인에 대한 의미 있는 결과도 포함되었다. PSP 임상시험은 24주간의 선행 임상시험과 48주간의 연장 임상시험으로 진행되며 총 72주가 소요되었다. 선행 임상은 위약군, GV1001 저용량(0.56mg) 및 고용량(1.12mg)으로 나누어 이루어졌고, 연장 임상은 선행 임상 후 추가 투약을 원한 환자를 대상으로 진행되었다.

젬백스에 따르면, 72주 동안 진행된 임상시험에서 PSP-RS 유형 환자군의 PSP 등급척도 변화량을 외부 대조군과 비교한 결과, 저용량 투여군에서 통계적으로 유의미한 결과(p-value<0.0001)가 확인되었다. 외부 대조군은 해외에서 진행된 PSP 임상시험의 위약군에서 수집된 데이터로, MAIC(Matching Adjusted Indirect Comparison) 통계 기법을 통해 비교의 객관성을 높였다.

72주 동안 GV1001 저용량 투여군은 외부 대조군과 비교해 3.31점 악화에 그쳤지만 외부 대조군은 평균 10.66점 악화되어 유의미한 차이를 보였다. 또한, 인지기능, 안구운동, 사지운동 능력 등의 하위 도메인에서도 선행 임상 저용량 투여군이 위약군에 비해 통계적 유의성을 보였다(p-value<0.05).

젬백스 관계자는 “PSP의 경우 평균 11점 정도 악화되는 것을 감안했을 때, 저용량 군에서 3.31점 악화는 매우 고무적인 성과”라며, “이를 기반으로 글로벌 규제 당국에 상업화 허가를 신청하는 확증적 임상시험을 차질 없이 진행하겠다”고 밝혔다. 이날 수령한 최종 결과보고서는 투자자 및 파트너사와 공유될 예정이다.